6月17日，由生物谷主辦的2016（第七屆）細(xì)胞治療國(guó)際研討會(huì)于武漢歐亞會(huì)展國(guó)際酒店隆重召開(kāi)。細(xì)胞資源儲(chǔ)藏及研究中心、中國(guó)食品藥品檢定研究院袁寶珠主任參加了會(huì)議并為我們帶來(lái)了題為“（干）細(xì)胞產(chǎn)品生物學(xué)有效性評(píng)價(jià)的基本原則”的精彩報(bào)告。
袁寶珠曾長(zhǎng)期從事或組織過(guò)腫瘤細(xì)胞分子生物學(xué)基礎(chǔ)理論及轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，其中涉及大量的與腫瘤發(fā)生發(fā)展密切相關(guān)的癌基因和抑癌基因、凋亡、信號(hào)通路、腫瘤干細(xì)胞等相關(guān)研究。自2011年10月起，開(kāi)始任中國(guó)食品藥品檢定研究院、細(xì)胞資源儲(chǔ)藏及研究中心主任，主要負(fù)責(zé)對(duì)生產(chǎn)用細(xì)胞基質(zhì)和治療性細(xì)胞產(chǎn)品的質(zhì)量控制，從事與細(xì)胞質(zhì)量控制相關(guān)的研究工作，起草或修訂與細(xì)胞基質(zhì)和治療性細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量相關(guān)的指導(dǎo)原則等方面。袁博士的報(bào)告主要內(nèi)容如下：
加強(qiáng)（干）細(xì)胞治療監(jiān)管
《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》（簡(jiǎn)稱《管理辦法》）于2015年7月20日正式宣布開(kāi)始試行，《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則（試行）》（簡(jiǎn)稱《指導(dǎo)原則》）于2015年8月21日上國(guó)家藥監(jiān)局網(wǎng)站，是現(xiàn)階段質(zhì)量控制（質(zhì)量要求＋質(zhì)量評(píng)價(jià)）的重要依據(jù)。通過(guò)“魏則西事件”反映，要求繼續(xù)加強(qiáng)監(jiān)管力度，并要求我們技術(shù)問(wèn)題，技術(shù)監(jiān)管。并指明《干細(xì)胞管理辦法》（ 2013年初稿）雖然提法邏輯合理，但過(guò)于簡(jiǎn)單化，而且免疫細(xì)胞治療容易延誤時(shí)機(jī)。《干細(xì)胞管理辦法》遵循三大原則：臨床管理： （藥品的） cGCP原則；產(chǎn)品生產(chǎn)： （藥品的） cGMP原則；產(chǎn)品質(zhì)量（質(zhì)量控制） ：《干細(xì)胞指導(dǎo)原則》。
質(zhì)量控制的基本邏輯
質(zhì)量屬性與監(jiān)管屬性/要求是相關(guān)聯(lián)的，核心問(wèn)題是：產(chǎn)品（或技術(shù)）復(fù)雜到什么程度？所以現(xiàn)狀必須明確！而（干）細(xì)胞質(zhì)量屬性在美國(guó)、歐盟、日本、ISSCR（2008）、WHO/ICH、ISCT都有較為明確的定義，而我國(guó)的情況卻是尚待明確，所以需要通過(guò)立法方式確定，例如藥品法等，而且需要重視、盡快確定！
細(xì)胞質(zhì)量屬性的決定：科學(xué)性＋風(fēng)險(xiǎn)因素分析
從臨床應(yīng)用（監(jiān)管屬性）來(lái)看，可以分為兩方面：安全性與有效性。而從臨床前研究（總體質(zhì)量屬性）方面來(lái)說(shuō)，主要包括：基本生物學(xué)屬性、微生物安全性、生物學(xué)安全性、生物學(xué)有效性。而我國(guó)臨床前研究階段的綜合質(zhì)量評(píng)評(píng)價(jià)，其目的是用于預(yù)測(cè)臨床有效性，各關(guān)鍵屬性及評(píng)價(jià)方法的總和。臨床前研究階段主要針對(duì)生物有效性與生物學(xué)效應(yīng)，評(píng)價(jià)生物學(xué)效應(yīng)是基于產(chǎn)品研究和產(chǎn)品分析，是用于IND 和BLA 申報(bào)。而評(píng)價(jià)（干）細(xì)胞生物學(xué)有效性，其意義是臨床研究與臨床試驗(yàn)成敗的關(guān)鍵因素，其發(fā)展趨勢(shì)為內(nèi)容越來(lái)越豐富，以及要求越來(lái)越多，越細(xì)化。
（干）細(xì)胞治療處于行業(yè)發(fā)展的初級(jí)階段，伴隨“亂象叢生”、標(biāo)準(zhǔn)缺乏、監(jiān)管滯后等問(wèn)題。需重視“生物學(xué)有效性”質(zhì)量研究/評(píng)價(jià)，其基本原則為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展經(jīng)驗(yàn)及通用原則，主要包括科學(xué)性＋風(fēng)險(xiǎn)因素，標(biāo)準(zhǔn)制定的“四大基礎(chǔ)”：法規(guī)、指導(dǎo)原則、新的知識(shí)技術(shù)、質(zhì)量研究成果，cGMP原則，評(píng)價(jià)技術(shù)聯(lián)合應(yīng)用原則，評(píng)價(jià)內(nèi)容漸進(jìn)性原則。（生物谷 bioon.com）